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Bardoxolone for Alport已进入三期临床阶段

我要回复发布于 2017-07-28资讯播报


在Alport综合征引起的慢性肾脏病患者中,Reata制药探索的关于慢性肾脏病药物bardoxolone的临床试验第2阶段部分已显示出令人信服的结果,目前允许研究人员启动第3阶段的研究。

试验迄今为止在第二阶段招募了30名患者,治疗12周后,90%的患者肾功能改善超过了研究人员认为临床意义上的最小改善。

Reata的首席医学官Colin Meyer医生对新闻媒体说道:“CARDINAL正在进行的第2阶段实验表现出了明显的肾功能改善,幅度很大,且该改善发生在高百分比的患者中,具有很高的统计学意义。

CARDINAL试验(NCT03019185)通过测量估计的肾小球滤过率(eGFR)评估肾功能,其中研究人员通过使用血液标记水平和人口统计学信息计算出肾脏过滤的程度。

研究参与者估计过滤率为54.7 mL / min / 1.73 m2。经过12周的治疗,他们改善了12.7毫升/分钟/ 1.73平方米,几乎翻了一倍,从治疗四周后改善。

在第8周,超过80%的参与者的改善超过了3.0 mL / min / 1.73 m2,研究人员认为临床获得了有意义的改善。 12周后,95%参与者的eGFR改善了至少7.9 mL / min / 1.73 m2,达到17.5 mL / min / 1.73 m2。

Meyer说:“这些结果超出了我们的预期,使我们更加接近有效治疗这种严重危及生命的疾病的愿景。”

在对临时分析数据进行审查后,独立的数据监测委员会建议开放审核阶段3。

与所有患者接受治疗的第2阶段部分不同,第3阶段部分将使患者以双盲方式随机接受bardoxolone和placebo。这意味着患者和学习人员都不知道患者属于哪一组。

除了实验治疗外,试验中的患者用肾素 - 血管紧张抑素 - 醛固酮系统阻断药物。

在研究人员测量其肾功能之前,第3期部分将招募约150位将接受治疗48周的患者。然后,在重复进行eGFR测量之前,参与者将有四周的治疗 - 这是一种称为“保留的eGFR”的措施。

保留的eGFR测量意图证明,在Alport综合征中,bardoxolone具有改善疾病的活性。

然后患者将接受治疗一年,然后才能重新开始戒断并保留eGFR手术。

如果第3期研究提供了积极的结果,那么它可以作为治疗Alport肾脏疾病的bardoxolone的监管批准的基础。

该研究由Alport综合症基金会赞助,该基金会与Reata合作开发治疗。

“Alport综合征基金会已经工作了10年,鼓励开发可延缓或阻止患有Alport综合征患者的透析和移植的治疗方法,我们鼓励并看到这项试验向前迈进,希望这将使我们更接近于实现我们的愿景,征服Alport综合征,“Alport综合征基金会执行董事Gina Parziale说。

“由于没有FDA批准的治疗Alport综合征的疗法,我们感谢Reata满足这一需求,并让我们参与过程,以确保患者的观点得到纳入。”


本文来源:https://alportsyndromenews.com/

原文作者:Magdalena Kegel


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